[前沿] Nat Med杂志: 科学家找到阻止儿童致死脑瘤的药物分子

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本文转载自生物谷网站，转载已获其授权

美国西北大学医学院的科学家们最近发现了一种能够阻止一种侵袭性儿童脑瘤生长的分子。这种肿瘤通常都比较致命，多发于10岁以下儿童。在美国每年有大约300名10岁以下儿童会罹患扩散型内因性脑桥神经胶质瘤（DIPG）。相关研究结果发表在国际学术期刊Natue Medicine上。

“这种肿瘤几乎会在患病一年内导致患儿死亡，很少有人能够幸存。”文章第一作者Andrea Piunti这样说道。

“据我们所知，这是治疗这种肿瘤的最有效的分子，”文章高级作者Ali Shilatifard教授这样表示。“尝试过的任何其他方法最终都失败了。”他还补充道，放射治疗只能将病人的生存时间延长几个月。

该实验室之前曾经在对果蝇进行的研究中发现一条信号途径发生突变会引起癌症，该研究成果曾经发表在国际学术期刊Science上。研究人员认为这条途径是阻止肿瘤生长推进他们分子研究的一个好靶点。

一个合作实验室的研究结果表明进行腹腔给药的肿瘤小鼠模型其生存时间可以延长20天，相对小鼠的寿命来说是比较长的时间。现在他们想要通过直接将药物输送到脑干，观察药物的作用效果是否更加强力和有效。

为了检测这种分子，科学家们从未接受治疗的患儿身上获得了肿瘤细胞，将肿瘤细胞注射到小鼠的脑干部位，这样会在小鼠的脑部形成异种移植的人类肿瘤。研究结果表明这种分子能够迫使肿瘤细胞分化形成其他的细胞类型，从而阻止肿瘤生长。

这种分子能够破坏溴区结构域蛋白（bromodomain proteins）与突变的组蛋白H3K37M的结合，该突变存在于超过80%的DIPG中。目前这种分子目前还没有得到商业化，与其类似的一类分子——BET抑制剂，目前正处于儿童白血病和其他肿瘤类型的临床试验检测阶段。

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